Onderzoek bij kinderen

Cystic fibrosis (CF), ook wel taaislijmziekte genoemd, is een ernstige, aangeboren dodelijke ziekte. Naar schatting hebben ongeveer 1.500 mensen in Nederland CF. Per jaar worden er ongeveer 40 kinderen met CF geboren. Helaas is genezing van CF nog niet mogelijk. Wel zorgden nieuwe inzichten in de behandeling ervoor dat de gemiddelde levensverwachting van CF-patiënten sterk is verbeterd de afgelopen jaren. De gemiddelde levensverwachting neemt nog steeds toe voor baby’s die op dit moment met CF worden geboren. Over Cystic fibrosis  Bij patiënten met CF is het slijm in de luchtwegen, darmen en lever heel taai. Dat beïnvloedt het hele lichaam, maar vooral de longen hebben het zwaar. Zonder behandeling is vaak rond de leeftijd van twintig tot dertig jaar een longtransplantatie nodig. Het taaie slijm in de alvleesklier zorgt voor vermagering. Daarnaast ontwikkelt 20 procent van de volwassen CF-patiënten suikerziekte (diabetes). Onze droom: CF voor niemand een dodelijke ziekte meer In het UMC Utrecht doet een onderzoeksteam wetenschappelijk onderzoek naar nieuwe en betere behandelingen voor CF. Gelukkig kan ongeveer 80 procent van de patiënten nu een goede behandeling worden gegeven. Maar voor 20 procent moet nog steeds een nieuwe behandeling worden ontwikkeld, bijvoorbeeld behandeling met mRNA of gentherapie. De grote uitdaging is om exact uit te zoeken welk medicijn – of combinatie van medicijnen – voor wie effectief is. Hiervoor werkt het team samen met het Hubrecht Laboratorium aan organoïden. Organoïden bootsen de functionaliteit van organen na en zijn dus geschikt om te gebruiken als modellen voor onderzoek naar ziekten. Voor het onderzoek naar CF worden van iedere patiënt duizenden minidarmpjes gemaakt in het lab, waar verschillende combinaties van medicatie op getest worden. Zo wordt per patiënt bepaald welke medicijnen het beste werken. Het onderzoeksteam heeft een grote droom; CF voor niemand een dodelijke ziekte meer. Ze willen het defect in de toekomst al bij hele jonge kinderen op kunnen lossen. Hoe kun je ons helpen? Voor het onderzoek naar CF blijft veel geld nodig. Onderzoek wordt voor een deel betaald door subsidies, maar met meer geld kunnen we meer onderzoek doen en veel sneller resultaten boeken voor onze patiënten. Jouw steun is daarom onmisbaar.